Chương trình Nghiên cứu / ALS / Amyotrophic Lateral Sclerosis

Chương trình Nghiên cứu Bệnh Xơ cứng Teo cơ Một bên: Bệnh ALS (có tên gọi khác là bệnh Lou Gehrig) xảy ra do một đợt biến cố tế bào làm chết các nơron (được gọi là cơ chế huỷ diệt từng bước - apotosis). Chương trình nghiên cứu đang hé mở một vài manh mối, trong đó có vai trò của lượng glutamate vượt mức (một hóa chất cần thiết để truyền dẫn các tín hiệu thần kinh), mitochondria hỏng (một phần của tế bào có nhiệm vụ cung cấp năng lượng), các vấn đề chuyển vận tế bào thần kinh (những tín hiệu và các yếu tố tăng trưởng được các protein mang theo) và vai trò tiềm ẩn của vi-rút. Sau đây là ví dụ về công việc đã được thực hiện để điều trị bệnh ALS:

Việc thay thế những tế bào thần kinh bị hư hại là một ý tưởng táo bạo nhưng hết sức triển vọng mặc dù người ta chưa xác định được rằng liệu các tế bào mới có kháng cự được nguồn tác hại ban đầu đã gây nên bệnh ALS hay không. Dù vẫn chưa rõ ràng nhưng trên thực tế những tế bào gốc đó có thể đảm nhận được nhiệm vụ xác định ra những nơron vận động và hình thành các điểm tiếp xúc phục hồi chức năng với cơ. Điều này có thể xảy ra vì các tế bào gốc đóng vai trò như là những phương tiện vận chuyển cho các yếu tố dinh dưỡng thần kinh, vốn là những protein có trong bộ não và cơ với nhiệm vụ hỗ trợ cho sự tăng trưởng và sinh tồn của các nơron. Mãi cho đến khi các cuộc thí nghiệm quy mô lớn về bốn yếu tố không thể cải thiện được những triệu chứng của bệnh ALS thì lĩnh vực này đã trở thành một nguồn hy vọng chính trong giới nghiên cứu. Cho đến thời điểm này, các nhà khoa học vẫn đang làm việc với các yếu tố và những phương thức mới để đưa ra được các liệu pháp điều trị.

Ví dụ, một cuộc nghiên cứu lâm sàng về Yếu tố Phát triển 1 kiểu Insulin (IGF-1, hay myotrophin) đã bắt đầu được thực hiện vào năm 2003 để xem liệu thuốc có làm chậm diễn tiến của hiện tượng yếu đi ở chứng bệnh ALS hay không. IGF-1 cần thiết cho sự phát triển bình thường của hệ thần kinh và dường như nó có chức năng bảo vệ các nơron thần kinh trong các mẫu động vật. Người ta cho rằng nó cản trở các đường chết tự nhiên của tế bào và thúc đẩy quá trình phục hồi phân bổ dây thần kinh của cơ và quá trình tăng trưởng và tái sinh của axon.

Máu dây rốn/các tế bào gốc: Nghiên cứu trên động vật đưa ra giả thuyết về vai trò lâm sàng của máu dây rốn/tế bào gốc trong tĩnh mạch và trên thực tế ở một số phòng khám người ta đã chuẩn bị sẵn những tế bào này cho những người mắc bệnh ALS. Hiện tại vẫn chưa có một cuộc thử nghiệm cuối cùng, đảm bảo sự an toàn lâu dài hay có những kết quả như mong muốn. Một số bệnh nhân đã cho Hiệp hội ALS biết rằng thể trạng và chức năng của họ đã được cải thiện sau khi họ được cấy các tế bào này. Cánh cửa đã hé mở cho nhiều cuộc nghiên cứu sâu hơn.

Hỗn hợp thuốc: các chương trình nghiên cứu về ALS trên chuột gần đây đã cho thấy những lợi ích đáng kinh ngạc qua việc sử dụng một hỗn hợp thuốc, bao gồm riluzole (thuốc duy nhất cho tới thời điểm này được FDA chấp thuận cho sử dụng để điều trị bệnh ALS), nimodipine (loại thuốc chặn kênh can-xi được sử dụng trong việc điều trị chứng bệnh đột quỵ cấp tính và đau nửa đầu) và minocycline (một thuốc kháng sinh có thể ngăn chặn tình trạng viêm tấy). Dường như khi các hợp chất này phối hợp với nhau thì chúng làm giảm quá trình chết tự nhiên của tế bào, ngăn ngừa tình trạng mất tế bào thần kinh và làm giảm viêm tấy. Các nhà khoa học đang nghiên cứu để tìm ra những hỗn hợp thuốc khác giúp đảm bảo sự sinh tồn cho các tế bào thần kinh, bao gồm các chất ức chế proteaza có đặc tính ngăn ngừa quá trình chết tự nhiên của tế bào và các thuốc chống vi-rút khác. Những người mắc HIV và ALS cho biết sức khỏe của họ có cải thiện sau khi dùng "Hỗn hợp thuốc AIDSl" với tác dụng tìm diệt vi-rút. Điều này đặt ra giả thuyết là cơ chế hoạt động của vi-rút có thể có liên quan đến một số dạng của bệnh ALS.

Các thuốc đã được FDA chấp thuận để điều trị những chứng bệnh khác hiện đang được thử nghiệm để điều trị các triệu chứng của bệnh ALS, bao gồm buspar (điều trị chứng lo âu) và Celebrex (điều trị bệnh viêm khớp). Cả hai loại thuốc đã cho thấy tác dụng tích cực đối với tuổi thọ của những con chuột bị mắc các chứng bệnh tương tự như ALS. Thuốc điều trị bệnh ung thư vú tamoxifen (Nolvadex) đã cho thấy tác dụng có lợi qua các cuộc thử nghiệm trên chuột; các cuộc nghiên cứu lâm sàng vẫn đang được thực hiện.

Một loại thuốc có tên là AVP-923 (dextromethorphan/loại thuốc làm chậm nhịp tim, dùng để kiểm soát nhịp tim tăng hay bất thường) đang được thử nghiệm để điều trị chứng tinh thần bất ổn (cười và khóc không chủ ý) ở những người mắc bệnh ALS. Các cuộc thử nghiệm lâm sàng cũng đang tiến hành đối với creatine, một chất hóa học được sinh ra tự nhiên tham gia vào quá trình trao đổi chất trong cơ có thể giúp những người mắc ALS.