Cosa sono le sperimentazioni cliniche?
Le sperimentazioni cliniche sono esperimenti basati su volontari umani volti a cercare nuovi modi per prevenire, rilevare o trattare una malattia con farmaci o nuove procedure chirurgiche. L’obiettivo delle sperimentazioni cliniche è quello di determinare se un nuovo trattamento è sicuro e se funziona. Nessun nuovo farmaco o trattamento viene approvato per l’uso umano senza una rigorosa sperimentazione clinica che ne dimostri la sicurezza e l’efficacia.
L’idea per uno studio clinico spesso nasce in un laboratorio. Dopo che i ricercatori hanno testato nuove terapie o procedure in studi condotti sugli animali, i trattamenti più promettenti vengono testati sugli esseri umani attraverso una sperimentazione clinica. Durante una sperimentazione si impara moltissimo sul trattamento sperimentale, sui suoi rischi e sulla sua efficacia.
Una ricerca clinica viene condotta secondo protocolli clinici specifici, accuratamente pianificati per tutelare la salute dei partecipanti e rispondere a domande di ricerca specifiche. Un protocollo descrive quanto segue:
- Chi è idoneo a partecipare alla sperimentazione
- La durata dello studio e le informazioni che verranno raccolte
- L’obiettivo, il design, l’approccio, le considerazioni statistiche e l’organizzazione della sperimentazione
Uno studio clinico viene condotto da uno sperimentatore principale (Principal Investigator – PI) che spesso è un medico. Il team di ricerca monitora regolarmente la salute di ogni partecipante per determinare la sicurezza e l’efficacia dello studio.
Quali sono le fasi delle sperimentazioni cliniche?
Le sperimentazioni cliniche sono articolate in “fasi”. Ogni fase aiuta i ricercatori a rispondere a domande diverse ed è fondamentale fornire prove sufficienti per ricevere l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Perché un trattamento o una terapia possano diventare disponibili al pubblico, devono superare tre fasi. Se la FDA concede la sua approvazione, i ricercatori continueranno con la fase 4 per la valutazione continua della sicurezza e dell’efficacia.
Fase I: i ricercatori testano un trattamento o un farmaco sperimentale su un gruppo ristretto di persone (da 20 a 80) per la prima volta. Lo scopo è quello di valutarne la sicurezza e identificare gli effetti collaterali. Non è prevista alcuna efficacia.
Fase II: il trattamento/farmaco sperimentale viene somministrato a un gruppo più ampio di persone (da 100 a 300) per stabilirne l’efficacia e valutarne ulteriormente la sicurezza.
Fase III: il trattamento/farmaco sperimentale viene somministrato a grandi gruppi di persone (da 1.000 a 3.000) per confermarne e metterne a punto l’efficacia, monitorarne gli effetti collaterali, confrontarlo con trattamenti standard o equivalenti e raccogliere informazioni che ne consentiranno l’uso sicuro.
Fase IV: una volta che un farmaco viene approvato dall’FDA e reso disponibile al pubblico, i ricercatori ne monitorano la sicurezza, i rischi, i benefici e l’uso ottimale.
Sono in corso sperimentazioni cliniche per la lesione del midollo spinale?
Poiché siamo entrati in una nuova era in questo campo, passando dalla ricerca all’applicazione, sono in via di realizzazione o sono programmate sperimentazioni tecniche per alcuni approcci terapeutici molto promettenti.
Al momento, negli Stati Uniti e in tutto il mondo sono in corso (e ne sono previsti altri) studi clinici che testano potenziali trattamenti per la lesione del midollo spinale (LM). Tali studi valutano una serie di risultati importanti per la comunità LM, dalla mobilità migliorata al recupero autonomo.
SCOPE = Spinal Cord Outcomes Partnership Endeavor
Si tratta di una partnership tra il settore e il mondo accademico la cui missione è quella di migliorare lo sviluppo dei protocolli delle prassi e delle sperimentazioni cliniche che convalideranno in modo accurato gli interventi terapeutici per la lesione del midollo spinale, portando all’adozione di best practice migliori. Qui potete trovare ulteriori informazioni su SCOPE e sulle sperimentazioni cliniche correnti nel campo del midollo spinale.
Si deve pagare per partecipare a una sperimentazione? Si può essere pagati per partecipare?
Non ci sono costi per i partecipanti, ma non è nemmeno prevista una qualsiasi forma di pagamento o remunerazione per la partecipazione, dal momento che il fatto di essere pagati potrebbe influire sul giudizio di un partecipante circa l’effetto di un trattamento. Alcune spese di viaggio o accessorie possono essere rimborsate, ma questo viene valutato caso per caso.
In che modo vengono supervisionate le sperimentazioni?
Le sperimentazioni cliniche vengono strettamente supervisionate dalle autorità normative. La maggior parte delle sperimentazioni cliniche negli Stati Uniti viene approvata e monitorata da un Comitato Etico (Institutional Review Board – IRB). Un IRB è un comitato indipendente, che ha spesso base nell’ospedale dove si effettua il trattamento, ed è costituito da medici, esperti di statistica e membri della comunità che garantiscono l’eticità delle sperimentazioni cliniche e la tutela dei diritti dei partecipanti.
Cos’è il consenso informato?
Il consenso informato è il processo che consiste nel fornire alle persone i fatti che devono conoscere su una sperimentazione clinica prima di decidere se parteciparvi.
Per aiutare qualcuno a decidere se partecipare o meno, i membri del team di ricerca spiegano i dettagli dello studio e forniscono un documento sul consenso informato che ne descrive lo scopo, la durata, le procedure necessarie e i referenti da contattare per ulteriori informazioni. Il documento sul consenso informato spiega anche i rischi e i potenziali benefici.
Il partecipante decide quindi se firmare il documento. Il consenso informato non è un contratto. I volontari sono liberi di ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento o di rifiutare determinati trattamenti o test.
Perché la gente partecipa alle sperimentazioni cliniche?
Sono molti i motivi per cui le persone decidono di partecipare a una sperimentazione clinica. Possono parteciparvi per ricevere i trattamenti più nuovi e per accedere a cure aggiuntive da parte del team della sperimentazione clinica. Altri desiderano contribuire ad accelerare il progresso scientifico in quanto numerosi studi vengono ritardati o non partono a causa della mancanza di volontari. Qualunque sia la ragione, la partecipazione a uno studio è una scelta personale ed è importante comprendere il processo delle sperimentazioni cliniche in modo da poter prendere una decisione informata.
Nel complesso, le sperimentazioni cliniche offrono speranza a molte persone e costituiscono un’opportunità per aiutare i ricercatori a trovare trattamenti migliori per gli altri.
Qual è il ruolo della NACTN ai fini del progresso delle sperimentazioni cliniche?
Attraverso una rete di ospedali con personale medico, infermieristico e di riabilitazione esperto nel campo della valutazione e della gestione della LM, la Rete nordamericana per le sperimentazioni cliniche (North American Clinical Trials Network® – NACTN) opera per garantire che le sperimentazioni cliniche vengano condotte in modo da massimizzare sia la sicurezza dei pazienti che la capacità di raccogliere dati validi e significativi.
I tre ruoli chiave della NACTN includono:
- La raccolta e la documentazione di informazioni mediche sui pazienti in un registro dati per comprendere meglio il percorso di recupero naturale del corpo dopo una lesione del midollo spinale
- La definizione e l’implementazione di protocolli di valutazione dei pazienti standardizzati
- La realizzazione di nuove sperimentazioni di terapie promettenti per la lesione del midollo spinale
Adesso, quando i ricercatori ricevono il via libera per le sperimentazioni umane, non devono costruire il sistema di supporto per tali studi da zero: la NACTN ha già costruito l’infrastruttura fissa per accelerare la ricerca con l’obiettivo di ottenere trattamenti efficaci e sicuri per la lesione del midollo spinale per la nostra comunità il più rapidamente possibile.
Fonte: National Institute of Health